Fases van medicijnontwikkeling

Beleggen in biotech: De 5 fases van medicijnontwikkeling uitgelegd

Beleggen in biotechnologie aandelen is een populaire bezigheid onder sommige beleggers. We kunnen spreken van een biotechnologie-aandeel wanneer het bedrijf nog geen werkend medicijn op de markt heeft. Beleggen in biotech kan een complexe aangelegenheid zijn en brengt een fors verhoogd risico met zich mee. Voordat een medicijn goedgekeurd en vermarkt kan worden, dient deze namelijk verschillende fases van medicijnontwikkeling succesvol te doorlopen. Iedere fase gaat gepaard met hoge ontwikkelingskosten en het risico op afkeuring.

Tegenover dit risico kunnen echter zeer hoge rendementen staan. De De farmaceutische sector is enorme industrie waar honderden miljarden in omgaan. Eigenlijk iedere dag is er wel een persbericht te vinden waarin een bedrijf de resultaten publiceert over een nieuw experimenteel medicijn. Als belegger in biotechnologie aandelen is het belangrijk de fases van medicijnontwikkeling beter te begrijpen.

Welke fases van medicijnontwikkeling zijn er?

Voordat een medicijn daadwerkelijk kan worden vermarkt  dienen er verschillende complexe processen te worden doorlopen. In totaal kunnen we deze opdelen in 5 verschillende fases. Deze worden hieronder uitgelegd.

Preklinische fase

Elk medicijn begint met een ontdekking en ontwikkeling in een laboratorium. Wanneer er eenmaal een werkzame stof is ontdekt wordt het middel getest op dieren. Op deze manier kan de stof worden getest op meerdere aspecten worden getest. Zo wordt de stof onderzocht op veiligheid, giftigheid stabiliteit en de werking van de stof in het lichaam.

Tijdens deze eerste fase wordt de veiligheid van een geneesmiddel getest op een kleine groep mensen. Dit zijn meestal gezonde mensen die in ruil voor een vergoeding het geneesmiddel in verschillende doseringen toegediend krijgen. Het aantal vrijwilligers varieert tussen de ongeveer 20 en 100 vrijwilligers.

Klinische fase

Fase 1: Klinisch onderzoek

Tijdens fase 1 wordt voornamelijk de veiligheid van het kandidaat-geneesmiddel getest op een kleine groep vrijwilligers. Dit gebeurt door te testen op op meestal gezonde mensen die in ruil voor een vergoeding het geneesmiddel in verschillende doseringen toegediend krijgen. Het aantal vrijwilligers kan variëren. Voor sommige studies zijn 20 personen nodig en andere studies voldoen pas bij 100 vrijwilligers. Doordat er slechts lage doseringen worden toegediend komt de gezondheid van de vrijwilliger niet snel in gevaar. Wel kan er sprake zijn van vervelende bijwerkingen.

Fase 2: Klinisch onderzoek

Nadat in fase 1 veilige doseringen zijn vastgesteld, kan er begonnen worden met de werkzaamheid van het nieuwe geneesmiddel. In fase 2 wordt het middel voornamelijk getest op effectiviteit. Er wordt onderzocht hoe een geneesmiddel reageert op patiënten met een bepaalde aandoening of ziekte. Doordat de patiënten leiden aan de aandoening of ziekte waar het medicijn voor is bedoeld, kan de werkzaamheid van het medicijn gemeten worden. Door de ene helft van de patiënten het geneesmiddel toe te dienen en de andere helft een “placebo” kunnen de effecten vergeleken worden onder vergelijkbare omstandigheden.

Een placebo bevat geen werkzame stof. Er is in deze fase 2 sprake van een “dubbelblind” onderzoek. Hiermee wordt bedoeld dat de patiënten en onderzoekers beide geen weet hebben wie de placebo krijgt en wie het medicijn. Het komt ook voor dat een nieuw geneesmiddel wordt gecombineerd met al bestaande medicijnen.

Fase 3: Klinisch onderzoek

In fase 2 is de meest optimale dosis vastgesteld die het meest effectief is tegen een bepaalde aandoening of ziekte. In fase 3 wordt het kandidaat-geneesmiddel getest op een veel grotere groep patiënten. Dit kan plaatsvinden in verschillende ziekenhuizen of onderzoekscentra. Door het medicijn te testen op een grote groep mensen, kan er een beter inzicht verkregen worden in de voordelen, effectiviteit, maar ook in de bijwerkingen.

Naast dat in fase 3 het middel opnieuw wordt vergeleken met een placebo, wordt het in deze fase ook getest met al bestaande geneesmiddelen voor dezelfde aandoening of ziekte. Hiermee kan worden aangetoond of het nieuwe medicijn daadwerkelijk een verbetering is ten opzichte van al bestaande middelen op de markt met een vergelijkbare werking.

In fase 3 nemen vaak honderden, maar soms wel duizenden proefpersonen deel.

Commercialisatie

Wanneer het medicijn alle fases succesvol heeft doorlopen kan er goedkeuring aangevraagd worden. Om het proces te versnellen wordt deze zogeheten NDA (New Drug Application) soms ook al iets eerder gedaan. De bevoegde autoriteiten moeten toestemming geven voor toelating op de markt. De bekendste autoriteit is de Amerikaanse FDA ( Food and Drug Administration). In Europa is dit de CPMP (Committee for Proprietary Medicinal Products). Het biotech- of farmaceutisch bedrijf dient alle verzamelde onderzoeksinformatie te overhandigen aan deze instanties.

Medicijn op de markt

Wanneer het medicijn eenmaal op de markt is blijven de instanties een oogje in het zeil houden. Klachten en problemen die gekoppeld kunnen worden aan de toediening van het medicijn kunnen op deze manier worden gemonitord.

Waar vind ik kansrijke biotechnologie aandelen?

Via Pennywatch Premium schrijven we regelmatig in kansrijke biotechnologieaandelen. De resultaten hiervan zijn rechtstreeks te volgen via een modelportefeuille.

Door lid te worden via onderstaande link, ontvang je direct onbeperkt toegang tot al onze kooptips, analyses en inzichten!

Klik hier om lid te worden van Pennywatch Premium 

 

Profiteer van de volgende acties: 

Ontvang 3,36% rente wekelijks uitbetaald 

Nieuw: Beleg nu ook in aandelen & ETF’s via Bunq!  

Ontvang €200,- transactietegoed

Profiteer van verlaagde tarieven en ontvang rente op je niet belegde geld

Kopieer de beste beleggers

Kopieer automatisch en zonder extra kosten de beste beleggers op eToro

Meer voor jou als belegger..

Iedereen kan beleggen!

Easybroker maakt beleggen begrijpelijk en toegankelijk

Een netto doelrendement van 9,3-12%

Ontvang gratis het Private Equity informatiepakket!

Long- en shorttips van aandelen en meer 

Laat je inspireren, of handel mee met posities in die echt worden ingenomen. 


Disclaimer: Met beleggen kunt u uw inleg verliezen.

Gratis rapport: Dit aandeel kan meer dan 100% stijgen

Ontvang direct een gratis premium rapport van een zeer kansrijk aandeel uit onze modelportefeuille.